CONTEXTE

La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire dans laquelle les récepteurs de l’acétylcholine (RACh) fonctionnels sont réduits au niveau des jonctions neuromusculaires en raison d’une attaque auto-immune de la synapse neuromusculaire médiée par des anticorps. Les anticorps dirigés contre les RACh peuvent être détectés dans le sérum chez environ 90 % des patients atteints de MG généralisée. Il s’agit d’une maladie orpheline rare ayant une prévalence de 1,6 à 2 par 10 000 personnes et une incidence de 1,2 à 1,5 par 100 000 personnes dans l’UE.


Les traitements actuels comprennent une pharmacothérapie symptomatique, des médicaments immunosuppresseurs, des traitements immunomodulateurs et une intervention chirurgicale (thymectomie). La pharmacothérapie symptomatique repose sur les inhibiteurs de l’acétylcholinestérase qui augmente la disponibilité de l’acétylcholine (ACh) au niveau des jonctions neuromusculaires. Les médicaments immunosuppresseurs comprennent la prednisone, la cyclosporine, l’azathioprine, le mycophénolate mofétil et parfois le cyclophosphamide. Les approches immunomodulatrices comprennent la plasmaphérèse et l’utilisation des immunoglobulines par voie intraveineuse (IgIV).


Le projet MYASTERIX devrait permettre une approche thérapeutique plus ciblée, associée à des effets secondaires moins nombreux et moins graves que les traitements existants.