STRATEGIE DE MYASTERIX ET PROGRAMME DE TRAVAIL

MYASTERIX vise à faire avancer les études cliniques de validation de concept sur l’homme d’un candidat vaccin thérapeutique (CV-MG01 ayant le statut de médicament orphelin) pour la myasthénie grave (MG), une maladie auto-immune.

Pour réaliser l’étude en 5 ans, le programme de travail a été structuré en 6 tâches :

  • Tâche 1 : Cette tâche assurera l’efficacité de la coordination et de la gestion tout au long de la durée du projet.
  • Tâche 2 : Après avoir réussi le transfert de technologie pour la fabrication de la formulation humaine du CV-MG01, plusieurs lots de vaccins seront fabriqués pour les études de toxicité et les essais cliniques de phase I et de phase II.
  • Tâche 3 : Dans le cadre d’études précliniques, l’étude préclinique réglementaire de toxicité sera réalisée en suivant les BPL (Bonne Pratiques de Laboratoire).  
  • Tâche 4 & Tâche 5 : La sécurité d’utilisation et l’efficacité du vaccin seront ensuite testées chez l’homme. Un essai clinique exploratoire pharmacologique et thérapeutique de Phase I sera réalisé chez des patients atteints de MG. L’étude sera contrôlée par placebo et réalisée en double aveugle afin de faire la distinction entre (a) la réactogénicité et les effets indésirables provoqués par l’adjuvant seul et (b) les effets indésirables possibles du vaccin. L’étude de phase I sera suivie d’une étude de suivi prolongé à long terme des patients sous traitement actif, et d’une essai clinique de confirmation thérapeutique de phase II ayant une conception assez similaire à celle de l’étude de phase I. Le critère d’évaluation primaire ne sera alors plus pas la sécurité d’utilisation mais l’efficacité pour parvenir à une validation du concept à la fin de l’étude et du projet.
  • Tâche 6 : La diffusion et l’exploitation des résultats seront abordées. Cela comprendra l’objectif à long terme de mettre le vaccin à la disposition des patients et sur le marché, essentiellement en optimisant le plan d’activité du projet existant en analysant le marché (versant des recettes) et les contacts avec les autorités (versant des coûts).